ژن درمانی Zynteglo به عنوان گرانترین درمان دنیا تاییدیه خود را دریافت کرد

تاییدیه اولین ژن درمانی مبتنی بر سلول توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA)  صادر شد. این درمان به نام Zynteglo با هدف درمان نوعی بیماری نادر به نام بتا تالاسمی ارائه می شود. این بیماری نوعی بیماری نادر ژنتیکی خون است. با توجه به اینکه هزینه این درمان ۲.۸ میلیون دلار است گرانترین درمان تاریخ محسوب می شود.

به گزارش سرویس اخبار فناوری و تکنولوژی تکنا، پزشکان قصد دارند در این درمان با برداشت سلول های بنیادی مغز استخوان بیمار و اصلاح ژنتیکی، آن را دوباره به بیمار تزریق کنند. آنها معتقدند این روش درمانی تنها برای یکبار تاثیری تا آخر عمر خواهد داشت و بدن بیماران مبتلا به بتا تالاسمی پس از دریافت آن شروع به تولید گلبول های قرمز خواهد کرد.

 به گفته دانشمندان کارآزمایی‌های بالینی این درمان نشان داد ۸۹ درصد از بیماران پس از دریافت این نوع از درمان دیگر به تزریق خون نیاز نداشتند. با وجودی که در کارآزمایی بالینی این درمان هیچگونه عارضه جانبی دیده نشده است اما در کارآزمایی های مشابه در چندین موارد سرطان گزارش شده است. به همین دلیل FDA در تاییدیه خود توصیه کرده است کلیه افرادی که تحت این درمان قرار می گیرند باید به مدت ۱۵ سال تحت نظر باشند.

 اما دانشمندان معتقدند مزایای این نوع درمان از مضرات احتمالی آن بیشتر است. شرکت سازنده این درمان به نام bluebird bio هزینه آن را ۲.۸ میلیون دلار اعلام کرده است که به نوعی گرانترین درمان تاریخ محسوب می شود. این اولین ژن درمانی مبتنی بر سلول است که در ایالات متحده موفق به دریافت تاییدیه شده است.